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a cura del Centro nazionale per la prevenzione delle malattie e la promozione della salute dell'Istituto superiore di sanità

Epatite virale

L’arrivo dei nuovi farmaci anti-Hcv: gestire un problema complesso

Giuseppe Traversa – reparto di Farmacoepidemiologia, Cnesps-Iss

 

24 luglio 2014 - I nuovi farmaci anti-Hcv che saranno commercializzati nel nostro Paese a partire da quest’anno, e nei prossimi anni, rappresentano un’opportunità per milioni di pazienti. Sulla base dei dati clinici disponibili sul primo di questi farmaci, il sofosbuvir, e sugli altri che sono nelle fasi finali degli studi preregistrativi, nel giro di pochi anni sarà possibile curare i pazienti con epatite C. Le prospettive sono quelle di eliminare i danni provocati dal virus, rappresentati innanzitutto dalla cirrosi epatica e dal tumore del fegato. Inoltre, bloccare la progressione della malattia porterà anche a un abbattimento dei trapianti di fegato: oggi, i pazienti Hcv-positivi in attesa di un trapianto rappresentano circa il 40-50% del totale dei pazienti in lista di attesa.

 

La difficoltà è rappresentata dal costo elevato di un trattamento. Solo per limitarsi al sofosbuvir, nei Paesi europei che lo hanno già immesso sul mercato il costo di un ciclo di trattamento è di circa 40-50 mila euro. Se si dovessero trattare da 500 mila a un milione di pazienti che si stimano infetti in Italia, la spesa per il Servizio sanitario nazionale (Ssn) sarebbe compresa fra 20 e 50 miliardi di euro. Sebbene si tratti di cifre da capogiro, non è ancora tutta la spesa prevedibile per farmaci a carico del Ssn. Infatti, stanno arrivando sul mercato altre molecole che possono essere associate al sofosbuvir e migliorarne l’efficacia. Inoltre, i farmaci anti-Hcv sono solo una delle categorie per le quali si prevede, nei prossimi anni, l’arrivo di farmaci efficaci in aree terapeutiche oggi ancora poco coperte.

 

In uno scenario di questo tipo, i possibili campi di intervento possono riguardare il prezzo del farmaco, il numero di pazienti da trattare e l’entità delle risorse messe a disposizione.

Sul primo punto, il prezzo dei nuovi farmaci, il caso del sofosbuvir è emblematico per la mancanza di relazione con i costi di produzione della molecola e con quelli della ricerca. È poco ragionevole attendersi che siano le aziende produttrici a proporre prezzi contenuti. Verosimilmente, solo un minimo di competizione, come quello che si realizzerà nel giro di qualche anno con la disponibilità di diverse opzioni terapeutiche potrebbe portare a una riduzione dei prezzi. Certo, fino a quando non scadranno i brevetti, difficilmente i prezzi si avvicineranno ai costi di produzione, che secondo alcune stime sono inferiori a 100 euro per un trattamento di 12 settimane.

 

Il secondo e il terzo punto sono in buona misura collegati. Tenuto conto dell’elevata efficacia dei farmaci anti-Hcv, tutti i pazienti infetti dovrebbero essere sottoposti al trattamento. Cosa fare tuttavia se non ci sono le risorse necessarie, o se queste risorse possono essere rese disponibili solo nell’arco di alcuni anni? Bisogna accettare l’idea che, in presenza di risorse comunque limitate, l’accesso ai farmaci innovativi sia garantito prioritariamente ai pazienti più gravi e che possano trarre il maggior beneficio dal trattamento. È possibile che questa scelta non sia delegabile unicamente agli esperti della Commissione tecnico-scientifica dell’Aifa, e sia opportuno acquisire anche il parere di commissioni di bioetica. Ma la necessità di fare i conti con risorse limitate rimane.

 

Ad esempio, in Francia il sofosbuvir è stato reso disponibile, già da settembre del 2013, per i pazienti trapiantati o in attesa di trapianto di fegato. In questo modo si è data una risposta ai pazienti in condizioni più gravi. Questa strategia, successivamente, consente di estendere il trattamento ai pazienti nelle fasi via via più iniziali della malattia, fino a coprire tutti coloro che possono beneficiarne, sulla base di due elementi: il complesso delle risorse disponibili in ciascun anno e la riduzione dei prezzi ottenibile anche attraverso un meccanismo di gara sui farmaci in commercio.

 

Si deve anche considerare che stanno per essere messi in commercio combinazioni di farmaci la cui efficacia è superiore a quella del sofosbuvir (con la possibilità che questa maggiore efficacia si riduca nei pazienti pretrattati o che comunque sia necessario un doppio trattamento nei pazienti che non rispondono al primo). La conseguenza è che mentre è indifferibile il trattamento di alcune categorie di pazienti, in molti casi potrebbe essere preferibile posticipare il trattamento al momento in cui siano disponibili opzioni terapeutiche più efficaci. Infine, va tenuto presente il possibile ruolo dell’età dato che, sulla base della storia naturale della malattia, per pazienti in età più avanzata e con uno stadio di malattia iniziale non vi sono ragioni per considerare prioritario il trattamento.

 

Se invece non si dessero indicazioni circa la popolazione di pazienti da trattare in via prioritaria, bisogna essere consapevoli che una richiesta di trattamento potrebbe provenire nell’immediato dall’intera popolazione dei pazienti Hcv-Rna positivi, con un impatto sulla spesa facile da stimare ma difficile da sostenere.

 

Per approfondire, leggi anche l’approfondimento sul convegno Iss “I nuovi farmaci per Hcv: frequenza della patologia, evidenze di efficacia e sicurezza, strategie di gestione” (10 luglio 2014) e scarica le presentazioni dei relatori.