Informazioni generali
Assicurare l’accesso a farmaci sicuri, efficaci e di qualità dovrebbe essere un obiettivo fondamentale della politica sanitaria di ogni Paese: le medicine sono infatti essenziali nella prevenzione e nel trattamento delle malattie e dunque per la salvaguardia della salute pubblica di una comunità.
Tuttavia, nonostante i grandi progressi fatti a livello scientifico e dal punto di vista strategico, molte sono ancora le sfide da affrontare e i traguardi da raggiungere. Una parte sostanziale della spesa sanitaria è correlata ai farmaci ed è quindi necessario che siano prescritti (e usati) in modo appropriato. Tra gli obiettivi di un Servizio sanitario nazionale vi è quello di massimizzare la probabilità, di ottenere con interventi medico-sanitari gli effetti desiderati e ridurre gli sprechi, facendo in modo che i benefici attesi in termini di salute eccedano, con un margine di probabilità sufficientemente ampio, le conseguenze negative dell’intervento stesso. L’appropriatezza è in questa accezione un aspetto fondamentale della qualità assistenziale, in una relazione dinamica con le altre componenti della qualità: sicurezza, efficacia, equità, continuità assistenziale, coinvolgimento del cittadino, efficienza. Nel caso dei farmaci, una prescrizione è appropriata se effettuata all’interno delle indicazioni cliniche e, in generale, all’interno delle indicazioni d’uso (dose, durata, via di somministrazione, interazioni, ecc), per le quali ne è stata dimostrata l’efficacia.
La farmacoepidemiologia
L’immissione in commercio dei farmaci è regolata, a livello internazionale, da procedure il cui livello di dettaglio non presenta equivalenti in alcun altro settore della medicina. Attraverso un sistema articolato di sperimentazioni cliniche – di fase I, fase II e fase III – si passa dalla verifica su pochi pazienti a studi via via più ampi, in grado di dare una ragionevole probabilità che l'uso di un farmaco abbia un profilo beneficio-rischio favorevole.
È ben noto, tuttavia, che al momento dell’entrata di un farmaco nel mercato sono note solo una parte delle informazioni di efficacia e di sicurezza relative a esso. Per quanto riguarda l’efficacia, per esempio, nuovi studi condotti dopo la commercializzazione del farmaco possono metterne in evidenza l’utilità anche in nuove indicazioni o in gruppi particolari di popolazione. Relativamente alla sicurezza, l’utilizzo nella pratica clinica, in popolazioni di ampie dimensioni e per lunghi periodi di tempo, può fare emergere reazioni avverse rare, o a lungo periodo di latenza, non osservate in precedenza.
Il tema della sicurezza è quello che desta le maggiori preoccupazioni. È, infatti, lunga la lista di farmaci ritirati dal commercio a seguito della scoperta di reazioni avverse non identificate negli studi pre-registrativi. È evidente la difficoltà nella scelta fra l’obiettivo di avere al più presto a disposizione farmaci efficaci, per il trattamento di condizioni cliniche in precedenza non trattabili, e quello di assicurare ai cittadini che i farmaci utilizzati siano sufficientemente conosciuti e quindi sicuri.
Va tenuto presente che, per quanto le sperimentazioni cliniche precedenti la registrazione di un farmaco siano condotte in modo scrupoloso, le conoscenze disponibili non possono che accumularsi gradualmente, mano a mano che l’utilizzo del farmaco si diffonde nella popolazione. Infatti, per quanto di ampie dimensioni e di lunga durata, le sperimentazioni cliniche non riescono a stimare la frequenza di reazioni rare o che si manifestino a lunga distanza di tempo. Inoltre, per quanto le sperimentazioni possano avere criteri di inclusione ampi, non si potrà essere completamente sicuri che il profilo beneficio-rischio evidenziato rimanga lo stesso nella pratica clinica, nei diversi gruppi di pazienti, nelle diverse fasce di età e in presenza di diverse combinazioni di patologie concomitanti.
“Farmacoepidemiologia” è un termine con il quale si indica quel settore dell’epidemiologia che si occupa della valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’uso dei farmaci nella pratica clinica, cioè successivamente all’immissione in commercio. Alcuni autori utilizzano come sinonimi di farmacoepidemiologia anche i termini “farmacovigilanza” o “farmacosorveglianza”: questi termini tendono tuttavia a connotare soprattutto le attività e i metodi per la valutazione delle segnalazioni spontanee di reazione avversa ai farmaci.